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Doenças raras

Bebé Matilde começa tratamentos com novo medicamento na terça-feira

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A bebé que sofre de uma forma grave e rara de Atrofia Muscular Espinhal vai poder poder receber o novo tratamento na terça-feira. Será uma única injeção para travar o avanço da doença.

Matilde nasceu a 12 de abril

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A bebé Matilde, que sofre da forma mais grave de Atrofia Muscular Espinhal, vai começar o tratamento com o medicamento vindo dos Estados Unidos na próxima terça-feira, conforme divulgado na página do Facebook “Matilde, uma bebé especial”.

A bebé de quatro meses vai ser internada esta segunda-feira para começar a tomar corticóides e preparar-se para os tratamentos com o fármaco Zolgensma. O medicamento é administrado através de uma única injeção e ataca a origem genética da atrofia muscular espinhal.

Esta terapia genética, comercializada pela Avexis (Novartis) foi aprovada pela autoridade norte-americana do medicamento (FDA, Food and Drug Administration), mas ainda não foi aprovada pela Agência Europeia do Medicamento. O tratamento só pode ser feito em crianças até aos dois anos e tem como objetivo travar a evolução da doença e minimizar as sequelas. O medicamento não pode, porém, dar garantias de que a bebé ficará curada.

Os pais da menina conseguiram angariar dinheiro suficiente para comprar o fármaco, que é mais caro do mundo — dois milhões de euros —, mas a entrada deste tipo de medicamentos no país tem de ser feita por via hospitalar — através de uma autorização especial — e será sempre paga pelo Estado. Segundo a família, o dinheiro ficará, assim, disponível para ajudar outras crianças com a mesma doença.

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