Três pessoas deixaram de precisar de transfusões sanguíneas depois de um grupo de médicos ter usado o CRISPR para editar geneticamente a medula óssea dos pacientes. Duas tinham beta-talassemias e uma sofria de anemia falciforme, mas foram dadas como curadas após o tratamento com esta ferramenta de engenharia genética.

As beta-talassemias são um grupo de doenças que impedem a síntese adequada de um tipo de hemoglobina (uma proteína presente nos glóbulos vermelhos), provocando quadros de anemia. A anemia falciforme também atinge as hemoglobinas, que por ficarem deformadas prejudicam o transporte de oxigénio.

Apesar de algumas pessoas conseguirem ter um estilo de vida normal, outras podem precisar de transfusões de sangue regularmente. Mas com este tratamento, e segundo os resultados preliminares, “demonstrou-se essencialmente uma cura funcional dos pacientes”, diz o comunicado.

O procedimento foi conduzido no Instituto de Investigação Sarah Cannon, nos Estados Unidos. Os médicos recolheram células estaminais da medula óssea dos doentes e o gene que sintetiza a produção da hemoglobina fetal — que devia parar de ser produzida pouco depois do nascimento — foi desligado usando o CRISPR.

Num segundo momento, as restantes células estaminais da medula óssea são mortas através de quimioterapia e substituídas pelas células editadas. Um dos pacientes com uma beta-talassemia não necessita de transfusões há um ano e três meses e o outro há cinco meses. O doente com anemia falciforme também não passa por esse procedimento há nove meses.

Apesar do sucesso do tratamento com o CRISPR, o procedimento, por exigir quimioterapia, pode trazer efeitos secundários como a infertilidade. Os três pacientes terão de ser acompanhados para o resto da vida para que os médicos possam assegurar o sucesso da edição genética e eventuais efeitos adversos que possam surgir.