Mais de dois mil milhões de euros é quanto uma farmacêutica gasta para desenvolver um novo medicamento. A probabilidade de ter um acidente algures no percurso é enorme e, é também por isso, que os medicamentos inovadores “tendem a ser caros”, explica Kenneth Kaitin, diretor do Tufts Center for the Study of Drug Development, em Boston, nos Estados Unidos. Mas, em entrevista por e-mail ao Observador, o norte-americano explica porque é que não se deve olhar apenas para o preço do medicamento de forma isolada.

Kenneth Kaitin, que participou, este sábado, como orador na 12.ª conferência da Associação Nacional de Farmácias, explicou quais são os critérios da indústria para apostar numa ou noutra área e como é que os diferentes Estados podem contornar a crise e continuar a investir em inovação.

Quais são as principais doenças-alvo dos portefólios atualmente em investigação e em desenvolvimento?

Nos últimos anos tem-se assistido a uma explosão de conhecimento nas determinantes genéticas e na fisiopatologia de muitos cancros e tem havido também uma necessidade de novos e melhores medicamentos para tratar vários tipos de cancros. Por isso, sem surpresas, os medicamentos oncológicos dominam em todas as carteiras da indústria, representando cerca de um terço da investigação e da atividade de desenvolvimento.

Há também uma grande necessidade de novos medicamentos para o tratamento de doenças associadas ao envelhecimento global da população, especialmente a Doença do Alzheimer, bem como de novos e melhores medicamentos para o tratamento de doenças cardiovasculares, diabetes, infeções por bactérias resistentes, doenças autoimunes como a artrite reumatoide, e doenças transmitidas por vetores [animais que transmitem vírus ou outros parasitas], como a malária e o vírus zika. Estas também representam importantes áreas de foco. Há um trabalho considerável a ser feito em empresas farmacêuticas e de biotecnologia em todo o mundo para encontrar esses novos tratamentos e trazê-los para o mercado.

Mas quais são os critérios usados pelos laboratórios para escolherem a área em que vão apostar?

Há vários fatores que influenciam as decisões das empresas. Os dois fatores principais são a oportunidade de impulsionar novos conhecimentos científicos e, por outro lado, o cenário competitivo.

Quanto tempo leva a desenvolver um novo medicamento? E quanto custa?

O desenvolvimento de um medicamento é um processo lento, arriscado e caro. Em média, os novos medicamentos levam 12 a 15 anos a chegar à prateleira da farmácia. Isto inclui cerca de sete anos de ensaios clínicos. Consoante a área terapêutica, o período de ensaios clínicos varia entre os 6 anos e os nove anos, por exemplo no caso dos medicamentos que se destinam a doenças neurodegenerativas e distúrbios psiquiátricos.

A probabilidade de sucesso nos ensaios clínicos com humanos é inferior a 12% ou, dito por outras palavras, 88% dos candidatos que começam os ensaios não chegam a colocar o medicamento no mercado. O custo total para se desenvolver um medicamento, incluindo as falhas, foi recentemente estimado pelo meu grupo – do Tufts Center for the Study of Drug Development – em 2,6 mil milhões de dólares [2,3 mil milhões de euros].

As farmacêuticas são muitas vezes acusadas de cobrarem pequenas fortunas pelos medicamentos. Como vê esta crítica?

Os preços que alguns laboratórios farmacêuticos estão a cobrar por novos medicamentos têm gerado um debate considerável sobre o que representa um preço “justo”. É muito difícil responder a esta questão sem olhar para todos os custos que se tem para tratar certas doenças e sem perceber se o preço desse medicamento pode, em última linha, permitir poupanças, evitando complicações associadas à doença, ou internamentos prolongados nos hospitais. Por exemplo, seria míope olhar apenas para o preço de um medicamento que cura a hepatite C, sem considerar o custo de não tratar a doença. Para lidar com esta questão, penso que é importante avaliar o custo global do tratamento de uma doença e não simplesmente o preço do medicamento de forma isolada.

Mas porque é que os medicamentos inovadores são hoje mais caros do que no passado?

O preço dos medicamentos reflete a avaliação que a empresa farmacêutica faz ao valor que aquele medicamento tem para o doente, ao cenário competitivo (se, por exemplo, estão disponíveis terapias alternativas) e ao que os contribuintes vão reembolsar. As receitas geradas pelas vendas de medicamentos também devem cobrir o custo do desenvolvimento de medicamentos futuros. Porque muitos dos novos medicamentos representam terapias inovadoras e porque o custo de futuras investigações é alto, os medicamentos tendem a ser caros.

Devido à crise económica, os Governos de vários países têm tido dificuldades para comparticipar novas terapias e introduzi-las no mercado. Como se pode resolver este problema? A indústria farmacêutica deve ajudar? Como?

Um dos principais desafios desta indústria é assegurar que as incríveis descobertas médicas dos dias de hoje estão acessíveis a todos os que precisam delas. Embora os diferentes países estejam a tentar resolver este problema de diferentes maneiras, o aumento do custo dos cuidados de saúde, em geral, e o alto custo de alguns medicamentos inovadores, em particular, têm criado enormes tensões nos orçamentos da saúde. Não há uma solução fácil. A chave, acredito eu, é ter todos os stakeholders (incluindo associações de doentes, médicos, contribuintes, investigadores e Governo) a trabalhar juntos para avaliar o que representa “valor” em saúde e o que é um preço razoável a pagar por esse valor.

Acredita que os países vão continuar a ter dinheiro para pagar a inovação?

Eu acredito que os países do mundo industrializado vão continuar a investir em investigação fundamental e transversal, assim como na identificação de biomarcadores que vão auxiliar na descoberta e desenvolvimento dos medicamentos de amanhã.

A baixa constante dos preços dos medicamentos pode prejudicar isso?

Sim. A pressão para manter os preços dos medicamentos baixos afeta as decisões de investimento. Os investidores selecionam áreas para investimento baseados na capacidade de recuperar o investimento e gerar uma taxa de retorno adequada. A preocupação com o que o laboratório pode cobrar pelo novo medicamento influencia a decisão do investidor.

Há quem alerte para o problema da “falsa inovação”. Como é que os governos podem distinguir os medicamentos verdadeiramente inovadores dos outros?
Durante muitos anos a indústria foi criticada por se focar no desenvolvimento de “me-too drugs” [ou “novos similares”, medicamentos que são similares aos que existem já no mercado, com pequenas diferenças]. No final dos anos 90 e até meados dos anos 2000, as farmacêuticas foram selecionando áreas terapêuticas onde as vias de desenvolvimento já estavam bem definidas, o que poderia manter os custos baixos e aumentar a probabilidade de sucesso em ensaios clínicos. No entanto, acredito que houve uma mudança notável na indústria nos últimos anos, com muitas empresas a mudarem o foco para novas doenças e para o desenvolvimento de novos produtos inovadores. Uma das razões desta mudança teve a ver com o novo conhecimento científico, que abriu novos caminhos para o desenvolvimento de medicamentos. Outra razão é que os acionistas das farmacêuticas e outros investidores começaram a exigir que as empresas se concentrassem na verdadeira inovação.

A verdade é que ambos os tipos de inovação são importantes. Os “me-too drugs” dão aos médicos alternativas terapêuticas para prescrever, porque os medicamentos não funcionam da mesma forma com todos os doentes. Além disso, os “me-too drugs” também oferecem concorrência numa determinada área terapêutica, o que ajuda ao controlo das despesas de saúde. Por outro lado, a verdadeira nova inovação oferece a esperança de encontrar tratamentos para doenças hoje incuráveis ou inadequadamente tratadas.

É esse o papel da inovação terapêutica?
O papel da inovação terapêutica é alcançar novos conhecimentos científicos em fisiologia, genética e mecanismos da doença, e traduzir esse conhecimento em novos medicamentos para tratar uma série de doenças para as quais existem atualmente poucos ou nenhum tratamento adequados.

Quais são considerados os medicamentos mais inovadores de sempre?

Seria muito difícil identificar os “medicamentos mais inovadores de sempre”. Ao longo do último século, novos medicamentos praticamente erradicaram doenças como a poliomielite e outras infeções. Receber um diagnóstico de SIDA há 25 anos era praticamente uma sentença de morte. Agora, os medicamentos transformaram a SIDA numa doença crónica. Hoje em dia temos também medicamentos que “curam” a hepatite C e terapias genéticas que tratam a fibrose quística. A lista de medicamentos que praticamente mudaram a face dos cuidados de saúde é extensa e, felizmente, a lista está a crescer.