Paulo Sousa Martins, presidente da Associação Nacional de Fibrose Quística. Falamos aqui hoje no âmbito do Dia Mundial da Fibrose Quística, que se celebra hoje. E eu começo por perguntar, no âmbito deste dia, quais são os desafios que ainda estão por responder a quem sofre desta doença?

Boa tarde. A pandemia trouxe o desafio à população com fibrose quística, que trouxe a todas as pessoas, com a agravante que, em Portugal, os nossos pacientes ainda não tinham acesso à medicação inovadora. Foi um desafio forte, porque não só as pessoas estavam privadas de ir às suas consultas, de ter todas as suas terapias paradas, pausadas, aquilo que é a rotina habitual hospitalar ter sido pausada, como não só não tinham o acesso à medicação mais inovadora. E, portanto, foi obviamente uma das prioridades fortes das associações trabalhar para que esse erro fosse colmatado. O que aconteceu? Felizmente, no início deste ano de 2021, os chamados moduladores, portanto, o tratamento inovador para a fibrose quística, ficou finalmente disponível nos seus vários medicamentos, nos diferentes medicamentos para os pacientes portugueses, nomeadamente o medicamento mais mediático, o Kaftrio®, que ficou finalmente aprovado no final de julho do ano passado para os pacientes. Ainda assim, chegou obviamente um bocadinho tarde, ou bastante tarde, em relação àquilo que seria o ideal e considerando a aprovação noutros países europeus. Em todo o caso, obviamente que o desafio principal se prende com o facto, agora neste momento, de o medicamento, apesar de estar aprovado, chegar efetivamente às mãos dos pacientes, porque infelizmente ainda a burocracia do ponto de vista hospitalar, faz com que apesar de o medicamento estar aprovado para financiamento público pelo Infarmed, demore ainda mais algumas semanas, por vezes meses, a chegar aos pacientes propriamente ditos. Portanto, esse continua a ser um dos grandes desafios, mas obviamente com a tranquilidade que ele já existe e que estará disponível, algo que não tínhamos há alguns meses atrás.

Mas o que é que acaba por causar essa demora? Disse-me que era a burocracia, mas em termos práticos, estamos a falar de que tipo de barreiras?

Estamos a falar de um medicamento inovador, um medicamento órfão, um medicamento que obviamente quando é órfão é direcionado para uma parte muito pequena da população e, portanto, é um medicamento caro, e portanto obviamente tem vários passos naquilo que são a sua aprovação para financiamento público e estes passos demoram meses. Ora, estes meses não são compatíveis com aquilo que é a progressão habitual da doença e, portanto, o paciente com fibrose quística esperar dois, três, quatro meses por um medicamento destes, pode ver todas as suas condições de saúde gravemente afetadas de um ponto de vista permanente e irreversível. Portanto, esta é a nossa grande luta, ou seja, quando estamos a falar de medicamentos inovadores e daquilo que é o esforço que fazemos para que eles cheguem rapidamente à mão das pessoas, é precisamente para que aquelas semanas, meses que demoram a chegar, não se traduzam em progressão irreversível da doença para estes pacientes.

Portanto, ainda há aqui doentes com fibrose quística que não estão a receber o tratamento adequado, é isto?

Há vários pacientes que neste momento ainda não o têm em mão, porque efetivamente depois da aprovação por parte da entidade reguladora, que é o Infarmed, há depois aquilo que é a parte prática de cada um dos centros de referência, de cada um dos hospitais. Portanto, eu não tenho números exatos neste momento de quantos pacientes é que já terão começado o tratamento. Eu relembro que o Kaftrio® foi aprovado em finais de julho, 21 de julho, se não estou em erro, 21 ou 22 de julho, e portanto é provável que muitos pacientes ainda não o estejam efetivamente já a começar. Mas também espero, e julgo que é aquilo que irá acontecer, que nas próximas semanas, a maior parte deles começará. Mas há efetivamente essa barreira que tem a ver com o ponto de vista hospitalar, que são vários passos que têm que ser tomados, que obviamente são um bocadinho incompreensíveis de perceber do ponto de vista de quem precisa do medicamento e que tem a urgência de um medicamento. Portanto, agora está aprovado, por que é que temos que esperar mais estes passos para o hospital acho que pode fazer. Mas estamos em crer que tudo estará no bom ritmo para que chegue rapidamente a alguns pacientes. Já terá chegado a alguns entretanto, atenção. Mas depende sempre de cada centro de referência.

Tem sempre essa variante, não é?

É.

E entretanto, como já tinha dito, este medicamento em específico, o Kaftrio®, foi então o mais mediático. Teve aqui já autorização por parte do Infarmed. Em relação agora a esta barreira, digamos assim, mais burocrática, e como foi falando, o Infarmed não pode de alguma forma facilitar ou agilizar o processo para que o medicamento então não demore essas semanas ou meses a chegar aos doentes?

Eu não lhe queria chamar barreira, porque é um procedimento normal para todos os medicamentos, digamos assim. Eu julgo que acima de tudo tem a ver com a parte hospitalar. Portanto, terá mais a ver com a administração e com as farmácias hospitalares do que propriamente com o Infarmed, uma vez que o financiamento público está efetuado. Em todo o caso, obviamente terá o seu papel e poderá ser agilizado. Mas lá está, as coisas estão a acontecer de uma forma normal. O que nós tentamos é que tentem ser sempre o mais rápido possível. Como eu digo, às vezes podemos parecer um bocadinho impacientes, mas a verdade é que a fibrose quística, um, dois dias pode fazer toda a diferença para que a qualidade de vida do paciente não se altere substancialmente ou de forma irreversível ou fatal.

E sendo assim, neste caso, este procedimento acaba por não poder ser ultrapassado, não é? Acabam por ser obrigados então a esperar esse período de tempo, os doentes.

Eu não diria isso. Eu acho que obviamente depende, lá está mais uma vez, de cada administração hospitalar ser mais ágil ou menos ágil nessa aprovação daquilo que são o seu número de pacientes aos quais terá que atribuir o medicamento. Como é óbvio.

Já que estamos a falar do Infarmed, deixe-me só fazer-lhe mais esta questão. Eu não sei se tem havido algum tipo de acompanhamento entre a própria Associação de Fibrose Quística e o Infarmed destes doentes, ou se é apenas o Infarmed a acompanhar ou não, mas tem havido algum tipo de troca de informações sobre a eficácia do medicamento e também nomeadamente nos doentes portugueses?

As associações, nomeadamente a nossa, a Associação Nacional de Fibrose Quística, temos falado e colaborado regularmente com o Infarmed. Desde há muito tempo atrás, muitos meses, na verdade, anos, mas muito intensamente neste último ano, no que diz respeito à aprovação destes medicamentos inovadores. E quando eu digo colaborar, é em várias fases e em vários sentidos. Numa primeira fase, sensibilizar da urgência destes medicamentos, trocando informação sobre aquilo que é a sua eficácia e eficiência nos estudos que existem, seja nos estudos noutros países ou em Portugal, caso houvesse ensaios clínicos, que na verdade não existiram. E depois temos colaborado com essa troca de informação e também obviamente pressionado para que as coisas acelerem. Não há, da parte do Infarmed, esse feedback para como é que as coisas correram. Na verdade, não tem que haver, porque nós sabemos quais são os resultados do medicamento, estamos em contacto também com os centros de referência e muitas vezes com os pacientes e sabemos quando eles começam a tomar, a forma positiva como as coisas acontecem. Desse ponto de vista, aquilo que são a colaboração entre as associações e o regulador, tem acima de tudo a ver com uma colaboração no sentido de agilizar, de acelerar e de chamar a atenção, destacar e pressionar para que os medicamentos, os mais inovadores, cheguem rapidamente às mãos das pessoas.

Fazendo aqui só mais uma pergunta então para terminar. Paulo Sousa Martins, como já tínhamos dito, como começámos, aliás, até mesmo a entrevista, assinala-se hoje o Dia Mundial da Fibrose Quística. Que tipo de expectativas é que podemos ter agora até ao final do ano de 2021, para quem sofre desta doença? O que é que podemos esperar em termos de tratamentos, não só agora com este novo Kaftrio, mas podemos também esperar mais procedimentos inovadores que ajudem os doentes ou até ao final do ano, a prioridade agora é mesmo tratar os doentes que temos com este Kaftrio, pelo menos até chegar uma nova inovação?

Neste momento, obviamente, é fazer com que o Kaftrio chegue às mãos de todos os pacientes elegíveis. O Kaftrio foi aprovado para um número de pacientes com determinadas mutações e está previsto um alargamento dessas mutações. É um pouquinho complexo de explicar agora tudo, mas na verdade, esse Kaftrio dá para mais pacientes dos que estão aprovados neste momento. Esse é um dos nossos grandes pontos, é tentar que esse alargamento e que haja o maior número de pacientes elegíveis, seja alcançado ainda este ano, para que mais pacientes com fibrose quística possam ser beneficiários deste tratamento. Por outro lado, o Kaftrio já foi nos Estados Unidos aprovado para pacientes maiores de seis anos. Neste momento, na Europa, é só para maiores de 12 e portanto, isso é o que estará para o início do próximo ano e será uma das grandes batalhas no próximo ano, é que o Kaftrio possa começar a ser usado para pacientes maiores de seis e não apenas maiores de 12. Obviamente que há outros medicamentos e outros tratamentos em "pipeline" não disponíveis, portanto, este é efetivamente o medicamento mais atual e mais eficaz. Haverá outros que surgiram no mercado, não sei se já em 2022, se em 2023, provavelmente só por aí. Vamos ver, mas as associações estão a acompanhar para perceber e fazer tudo o possível para que assim que existam e que estejam disponíveis e que mostrem a sua eficácia, estejam disponíveis também para Portugal.

Eu disse que era a última pergunta, mas agora com a sua resposta fiquei a pensar. Estava a dizer que o Kaftrio não está elegível para todos os doentes, ou ao contrário, nem todos os doentes estão elegíveis para receber o Kaftrio. Já me disse então desta questão dos maiores de seis anos, que outras pessoas é que podemos incluir neste grupo?

Como eu disse, é um pouco complexo de explicar porque tem a ver com as mutações. O Kaftrio é aplicável para quem tem a mutação mais frequente da fibrose quística, que é a F508del, e foi aprovado para Portugal para quem tem uma mutação de função mínima. Depois ficará aprovado para quem tem uma mutação F508del e qualquer outra mutação, seja mínima ou não. O alargamento refere-se a isso. Estás a falar mais de um número de pacientes, que não será a maioria, a maioria estará já incluída, mas que será um número ainda razoável de pacientes, que beneficiará desse alargamento. Isto é um alargamento que foi aprovado na Europa recentemente, em abril, e que está a começar agora a chegar aos diferentes países europeus e que esperemos que chegue a Portugal rapidamente. Mas efetivamente, tem a ver com as mutações, é um pouquinho complexo de explicar em um curto espaço de tempo.