O tratamento Hemgenix é uma terapia genética para a hemofilia B e a sua comercialização nos Estados Unidos foi aprovada no passado dia 22 de novembro pela FDA (Food and Drug Administraton), a entidade que regula os medicamento naquele país. Esta terapia tornou-se assim no medicamento mais caro da história, com um custo de 3,5 milhões de dólares (cerca de 3,3 milhões de euros), noticia o jornal El País.
A FDA aprovou a administração do tratamento para adultos com hemofilia B, uma deficiência congénita de Fator IX, que atualmente usam terapia profilática desse mesmo fator, ou têm hemorragia atual ou histórica com risco de vida, ou têm repetidos episódios de sangramento espontâneo grave, segundo se lê no site da FDA.
“A terapia genética para a hemofilia tem estado nos planos há mais de duas décadas. Apesar de avanços no tratamento de hemofilia, a prevenção e o tratamento dos episódios de hemorragias pode ter um impacto negativo na qualidade de vida dos indivíduos”, segundo Peter Marks, diretor do Centro para Investigação e Avaliação Biológica da FDA, citado no site da reguladora. “A aprovação de hoje fornece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que vivem com o peso da doença associada a esta forma de hemofilia”.
Esta terapia consiste num vector viral que, ao ser injetado, introduz no corpo o componente sanguíneo que falta às pessoas com hemofilia, segundo explica o jornal espanhol. O tratamento será comercializado pela CSL Behring e o preço elevado deverá dificultar que os sistemas públicos financiem a terapia.
O Hemgenix destronou, como medicamento mais caro, o Skysona (Bluebird Bio), um medicamento com um custo de três milhões de dólares (cerca de 2,84 milhões de euros) para tratar a adrenoleucodistrofia, uma condição genética que danifica a membrana que protege as células nervosas do cérebro. O Zynteglo (também da Bluebird), é um tratamento para a beta-tassalemia, uma doença do sangue, e completa o trio de medicamentos mais caros com um preço de 2,8 milhões de dólares (aproximadamente 2,65 milhões de euros), segundo informa o jornal espanhol. Todos estes tratamentos têm em comum o facto de serem terapias genéticas.
