Em três meses, praticamente duplicaram os pedidos feitos pelos centros hospitalares para usar o medicamento inovador para a fibrose quística que ficou conhecido em Portugal depois do apelo de Constança Braddell, a jovem de 24 anos, que morreu este domingo, 11 de julho. E, até ao final do mês, o Kaftrio deverá ficar completamente disponível no mercado nacional, já que, ao que o Observador apurou, o Infarmed e a farmacêutica Vertex estão prestes a chegar a acordo.
Assim que o contrato ficar fechado, fica selado o acordo que estabelece o preço base do medicamento em Portugal, embora a farmacêutica que produz o Kaftrio (Trikafta nos Estados Unidos) possa estabelecer, depois disso, acordos comerciais diferentes de hospital para hospital.
Constança Braddell, a “guerreira” que sofria de fibrose quística, morre aos 24 anos
Até à data, todos os tratamentos efetuados em Portugal com o Kaftrio foram a custo zero, conforme estava acordado entre a Autoridade Nacional do Medicamento e o laboratório. O preço final com que será comercializado em Portugal dificilmente será público, já que estes contratos têm cláusulas de confidencialidade que proíbem as partes de divulgar os valores acordados.
Nos Estados Unidos, por cada doente, o preço base do comprimido laranja é de 21 mil euros por mês, ou seja, de 252 mil euros por ano. No entanto, os valores variam muito de país para país e levam em conta fatores como o PIB ou o número de doentes que precisam do medicamento. Em 2014, foi muito falado o caso do Sofosbuvir, um medicamento inovador para a hepatite C, negociado com o Egito por cerca de 800 euros por tratamento, enquanto que em Portugal o valor era de 48 mil euros.
Infarmed tem de garantir que medicamento é mesmo inovador
No caso do Kaftrio, o medicamento inovador já tem luz verde da Agência Europeia do Medicamento (EMA) desde agosto de 2020. No entanto, depois de autorizado a ser comercializado na União Europeia, cada autoridade nacional do medicamento dos diferentes Estados-membros avança com a negociação junto do laboratório. Uma vez que a EMA só certifica a segurança do fármaco, a cada agência — no caso de Portugal, ao Infarmed — cabe garantir que o medicamento é, de facto, inovador em relação a outras terapêuticas que já existam no país e que estejam a ser usadas.
Para além disso, é preciso também garantir a viabilidade económica do tratamento, negociação que cabe também às autoridades nacionais do medicamento. A partir do momento em que o Infarmed fecha esse valor com o laboratório, os hospitais passam a ser livres de comprá-lo diretamente à farmacêutica, podendo chegar a preços mais vantajosos. O que não pode acontecer é o medicamento ser comprado a um preço superior ao negociado pela Autoridade Nacional do Medicamento.
Para já, em Portugal, o Kaftrio só pode ser usado através de uma autorização de utilização excecional de medicamentos (AUE). Isto significa que, ao invés de o comprarem diretamente ao laboratório, as equipas clínicas dos hospitais onde os doentes com fibrose quística são tratados devem dirigir-se ao Infarmed com o pedido de uso e de compra do fármaco.
Desde que o pedido seja bem fundamentado e que as condições de acesso pré-estabelecidas no Programa de Acesso Precoce (PAP) do Kaftrio sejam cumpridas, a luz verde é dada, neste caso concreto, em cerca de 24 horas. Depois, é necessário que a farmacêutica entregue o medicamento à unidade hospitalar.
No caso deste medicamento concreto, fonte do setor da Saúde, que tem acompanhado de perto doentes medicados com Kaftrio, diz ao Observador que não há dúvidas sobre a sua inovação. O fármaco tem garantido melhor qualidade de vida aos doentes, podendo mesmo aumentar a sobrevida da doença. No entanto, não é uma cura para a fibrose quística — uma doença incurável — e quem toma este remédio, lembra a mesma fonte, já tem sintomas bastante graves. Atualmente, a esperança de vida de quem nasce com fibrose quística é de cerca de 40 anos.
O Programa de Acesso Precoce (PAP) do Kaftrio prevê que o fármaco possa ser administrado a maiores de 12 anos que, entre outros fatores, tenham sofrido deterioração funcional respiratória rápida no último ano (igual ou superior a 10%), que tenham exacerbações pulmonares graves com necessidade de hospitalização frequentes (pelo menos três no último ano) e/ou que estejam em avaliação ou em lista de espera para transplante pulmonar.
A batalha de Constança
Constança Braddell, de 24 anos, sofria de fibrose quística e, através das redes sociais, queixou-se da falta de acesso ao medicamento inovador. O seu pedido para utilização excecional de medicamentos (AUE) foi autorizado pelo Infarmed 24 horas depois de ter sido submetido pela equipa que a seguia no Hospital de Santa Maria, em Lisboa.
Em maio, em entrevista à SIC, Constança contava como a sua vida tinha melhorado desde que tinha começado a tomar o comprimido que apelidou de milagroso. “Estou muitíssimo melhor, não tem comparação. Ainda tenho aqui o meu amigo, mas que espero poder deixar de usar”, contou, apontando para a mochila onde transportava o oxigénio.
A primeira vez que Constança tomou o comprimido laranja foi a 12 de março. “Quando tomei o comprimido senti logo muito mais energia. Estava eufórica”, contou a jovem durante a entrevista. “Acho que nesse dia nem consegui dormir e estava cheia de energia. Tive logo imenso apetite. Desde então já engordei cerca de quatro a cinco quilos”, disse, lembrando que durante o último internamento hospitalar tinha perdido 10.
O que pode explicar o agravamento súbito do estado de saúde de um doente com fibrose quística?
Para além de ter começado a recuperar o peso, Constança contou que as dores que sentia eram menores. “Já tenho muito menos tosse. Antes acordava todas as noites com vários ataques por noite. Tinha muitas dores de cabeça e nos pulmões. Agora praticamente não tenho tosse.”
Este domingo, Constança Braddell acabaria por morrer, quatro meses depois de ter feito o tratamento pela primeira vez e após ter estado internada nos cuidados intensivos em estado muito grave nas últimas três semanas. O agravamento do estado de saúde deveu-se a um pneumotórax.
“A evolução de um doente com fibrose quística é sempre imprevisível”, explicou, na altura, o pneumologista Carlos Robalo Cordeiro ao Observador. “O pneumotórax acontece subitamente”, assim como também pode ser súbito o agravamento da doença, já que muitos destes doentes têm colónias permanentes de bactérias nos pulmões. Estas, esclareceu Robalo Cordeiro, podem causar uma infeção a qualquer momento, fator de risco para o pneumotórax.
