Como é que podemos garantir que os resultados de um ensaio clínico refletem o mundo real, um mundo repleto de pessoas e contextos diferentes, se os participantes desse ensaio não forem também eles diversos? A resposta é fácil: não podemos. Não é, pois, surpreendente que, na Europa, o debate sobre os ensaios clínicos se tenha intensificado à volta da necessidade de uma maior inclusão, tema de tal forma importante que acabou mesmo por ser escolhido para o Dia Internacional dos Ensaios Clínicos deste ano.
O recrutamento e a retenção de participantes, desafios comuns nesta área, têm-se tornado obstáculos à conclusão bem-sucedida de estudos, uma questão que se torna particularmente preocupante no contexto das doenças raras, onde as dificuldades são exponencialmente maiores.
Embora tenha havido progressos ao nível das estratégias de recrutamento, de olhos postos numa representação mais real da população, a diversidade continua a ser insuficiente, uma sub-representação que vai muito além de uma questão estatística, para se tornar potencialmente responsável por lacunas essenciais ao nível do conhecimento.
E se esta realidade é essencial quando se trata das doenças que afetam grandes grupos populacionais, mais ainda se torna no âmbito das doenças raras. É precisamente por afetarem grupos reduzidos que o recrutamento inclusivo assume, aqui, uma importância fundamental, já que só através de uma representação diversificada se vão conseguir dados significativos, capazes de conduzir a avanços terapêuticos eficazes para estas populações, que podem ser negligenciadas pela investigação tradicional.
Por se tratar de doenças que, frequentemente, podem estar associadas a uma componente genética, a busca por alternativas terapêuticas para as doenças raras torna a diversidade ainda mais premente. É que diferentes populações podem responder de forma diferente aos tratamentos, pelo que a garantia de alcançar a resposta pretendida para todos passa pela existência de uma verdadeira diversidade.
Mas importa acrescentar a esta necessidade de diversidade outros conceitos que tradicionalmente já a acompanham: a equidade, a inclusão e a acessibilidade. Estes são, sem dúvida, princípios fundamentais para os ensaios clínicos e para a investigação médica e ainda mais no caso das doenças raras, não só para garantir o sucesso do ensaio clínico, mas também a generalização e a relevância dos resultados do mesmo.
Muitas das barreiras relacionadas com a inclusão que impactam os ensaios clínicos acabam por ser as mesmas que influenciam a prestação de cuidados de saúde em geral. E uma delas tem a ver com a dificuldade de acesso. Quando já estamos a falar de grupos reduzidos de pessoas, pensar que estes deixam de ter acesso aos ensaios clínicos devido a, por exemplo, barreiras geográficas, elegibilidade restrita, logística e barreiras culturais, entre outras, torna-se essencial encontrar formas de garantir um acesso equitativo, que permita a participação de grupos sub-representados, sob pena de se perderem oportunidades de tratamento.
O debate sobre o tema é, pois, essencial. Porque a representatividade nos ensaios clínicos não é apenas uma questão de números, mas de equidade, e inovação. E é encorajador ver como as instituições europeias e os Estados-membros têm unido esforços, através de várias iniciativas, não só na partilha das melhores práticas, mas também na criação de protocolos que promovem uma participação mais diversificada nos ensaios clínicos.
