Olá e sejam bem-vindos a mais um episódio de "Pela Sua Saúde", o podcast que põe a saúde em primeiro lugar e que procura analisar o estado da saúde em Portugal. Hoje vamos falar do papel da investigação clínica na perspectiva das pessoas com doença. Tenho comigo Elsa Mateus, presidente da Liga Portuguesa contra as Doenças Reumáticas e da EUPATI Portugal, a plataforma nacional de um projeto europeu que promove a literacia em investigação clínica e também a inclusão de pessoas com doença ou dos seus representantes no processo de investigação e desenvolvimento clínico. Bem-vinda, Elsa Mateus.

Muito obrigada pelo convite. É ótimo estar aqui.

Obrigado nós por ter aceitado este convite. Começo por lhe perguntar: os doentes são ouvidos no processo de investigação clínica ou são ainda uma parte esquecida no desenvolvimento de projetos de investigação?

Cada vez mais as pessoas com doença são ouvidas nos processos de investigação clínica, mas principalmente naqueles processos de investigação clínica iniciados a nível internacional. Nos últimos anos, as associações que representam as pessoas com doença têm vindo a investir tanto na formação dos seus elementos como na integração de organizações internacionais e, através dessas redes internacionais que vão integrando, são chamadas a ter um papel ativo no desenho de projetos de investigação clínica e no consequente desenvolvimento desses projetos. Temos, felizmente, muitos exemplos desse envolvimento de associações de doentes portuguesas e dos seus representantes em projetos de investigação clínica a nível internacional. A Liga Portuguesa contra as Doenças Reumáticas é um desses exemplos, mas não é, felizmente, caso único em Portugal. Existe também, cada vez mais, um crescente interesse dos promotores em integrar a perspectiva e as necessidades do público-alvo da sua investigação para assegurar a mais-valia. Todos nós sabemos que dá uma mais-valia aos resultados da investigação, também garante maior pertinência e também a aplicabilidade dessa investigação. Muitas das entidades que são potencialmente financiadoras da investigação valorizam cada vez mais este aspecto, o que sem dúvida tem contribuído para o aumento da procura, principalmente, como disse, a nível internacional, do envolvimento das pessoas com doença nestes processos de investigação clínica. No entanto, se me permite, quando falamos dos projetos de investigação a nível nacional, ainda continuam a existir lacunas, também pela falta de experiência dos investigadores na inclusão das pessoas com doença como parceiros na equipa e também um certo desconhecimento da realidade das associações de doentes. Estas são muitas vezes encaradas apenas como parceiros essenciais no processo de recrutamento, claro, e na divulgação dos estudos, mas são muito raramente incluídas nas restantes fases do processo.

Desde que criaram a EUPATI Portugal, que lacunas e que oportunidades identificaram? Como é que tem sido a experiência?

Por exemplo, uma das ações que nós fizemos também para tentar resolver uma das lacunas que eu referi anteriormente em relação à investigação a nível nacional, foi colaborar. A EUPATI Portugal colaborou com a AICIP para a realização de um levantamento das associações capacitadas, com experiência ou mesmo apetência para o envolvimento em projetos de investigação clínica e que agora se encontra disponível no sítio institucional da AICIP. Consideramos que é um bom resultado e sem dúvida pode contribuir para o maior envolvimento das pessoas com doença nestes processos de investigação clínica num futuro próximo. Além disso, todo o projeto EUPATI pretende precisamente corresponder a esta necessidade crescente do envolvimento das pessoas com doença na investigação, promovendo o valor e a inclusão da experiência das pessoas afetadas pela doença nestes processos em que são parte interessada. A investigação é um desses processos. Mas nós focamo-nos, sobretudo, na educação e na formação que capacite para essa inclusão e todos os seus possíveis intervenientes, não só as pessoas com doença, e também, sobretudo, na promoção da literacia e investigação clínica, para que exista essa informação credível e compreensível, sobretudo para o público em geral.

Elsa Mateus, de acordo com dados recentemente publicados pela Apifarma, os ensaios clínicos em Portugal cresceram 43% entre 2019 e 2022, envolvendo cerca de 3 mil doentes por ano. Em 2023, voltaram a crescer 34%, com 3,6 mil doentes abrangidos. A Ministra da Saúde já anunciou que a investigação clínica é uma prioridade. É uma boa prioridade? É o que lhe pergunto.

Sem dúvida que sim, será uma das boas prioridades. É que para além das vantagens económicas que traz para este setor, às pessoas com doença interessa sobretudo esta possibilidade de acesso precoce à inovação, que em regra é acompanhada por uma rigorosa monitorização, com acesso a melhores cuidados de saúde, sendo que todo o processo de ensaio clínico tem subjacente uma série de mecanismos que garantem a segurança dos seus participantes. Isto, obviamente, para não referir a importância da construção do próprio conhecimento científico em torno da saúde e da doença. É uma prioridade essencial para as pessoas com doença, com certeza.

E como é que podem as associações de doentes ajudar para que o Estado possa criar mais incentivos para trazer mais ensaios clínicos para Portugal? Sente que as associações estão conscientes, empoderadas e capacitadas para tal?

Olhe, temos assistido nos últimos anos a uma enorme evolução no panorama associativo das pessoas com doença As associações têm procurado, na medida das suas diversas capacidades, porque temos um panorama bastante diverso no campo das associações de doentes, mas têm todas procurado um maior nível de intervenção nestes processos. Algumas têm procurado ações de formação para capacitar os seus elementos nesta área. Outras, como também já referi, integram essas organizações congéneres internacionais, através das quais vão adquirindo conhecimento e experiência, que é também uma boa forma de se empoderarem e de ficarem mais capacitadas. De maneira geral, eu penso todas as associações, dependendo dos seus recursos, e a grande maioria, é preciso recordar, assenta o seu funcionamento no voluntariado de pessoas afetadas pela doença. Mas todas as associações podem e tentam efetivamente contribuir para o processo de investigação clínica a nível nacional. Por exemplo, preocupando-se em disseminar a informação sobre ensaios clínicos, o que é que as pessoas precisam de saber sobre ensaios clínicos, os seus direitos, os seus deveres, onde se podem encontrar. Exatamente. Portanto, explicar o que é o consentimento informado. São tudo ações que as associações de doentes procuram desenvolver. Muitas preocuparam-se em ter formação e informação sobre o processo de investigação clínica para o poderem explicar à sua comunidade e responder às suas dúvidas e receios. Outros conseguiram ir ainda mais além e são envolvidos de forma ativa na investigação, levando a voz do doente aos processos e alguns até conseguem ser elas próprias promotoras e incentivadoras do processo de investigação. Também temos disso, felizmente, bons exemplos em Portugal. Como disse, o panorama é muito diverso, mas com certeza todos juntos poderíamos certamente fazer mais e melhor.

Um dos obstáculos identificados passa pelo baixo recrutamento de doentes pelos centros de investigação. Existe receio da parte dos doentes em integrar ensaios clínicos ou existe sobretudo falta de informação, lá está, de literacia?

Na minha opinião, nos últimos anos, a ação da EUPATI e dos seus parceiros, como a Apifarma e o Infarmed, das associações de doentes e muitos outros interlocutores da indústria farmacêutica aos centros de investigação, têm contribuído para aquietar um pouco esses receios em relação aos ensaios clínicos pela disseminação de informação credível sobre todo o processo. Julgo existir atualmente o maior nível de literacia em investigação clínica, mas eu penso que atualmente a falta de informação e as dificuldades no recrutamento estarão mais relacionadas com a dificuldade de acesso à informação sobre os ensaios clínicos a decorrer. Portanto, em fase de recrutamento, quais os critérios de inclusão e de exclusão. Nós temos, por exemplo, atualmente a plataforma Portugal Clinical Trials, que é uma iniciativa conjunta da Apifarma e da AICIP, que vem facilitar um pouco essa tarefa de encontrar quais é que são os ensaios clínicos em fase de recrutamento. No entanto, a maior parte da informação disponibilizada sobre os ensaios clínicos encontra-se em inglês e pode constituir certamente um obstáculo. Nós temos na EUPATI Portugal procurado, entre outras iniciativas formativas, explicar como aceder a essa informação, e isso será, sem dúvida, uma das áreas em que as associações de doentes podem ter um papel fundamental junto da comunidade que representam, e daí que sejam muitas vezes procuradas pelos promotores e pelos investigadores para disseminar a informação sobre o recrutamento para ensaios clínicos junto da sua comunidade e também são procuradas pela comunidade para os ajudar a esclarecer as suas dúvidas e aquietar os seus receios.

No fundo, são mediadores, não é?

Sim.

Quando falamos de inovação terapêutica em fase de ensaios, há muita expectativa dos doentes e das famílias face aos resultados. Às vezes é preciso dosear essa expectativa, porque estamos a falar de terapias que muitas vezes ainda só estão na fase inicial. Elsa Mateus, é fácil comunicar essa expectativa, baixar essa expectativa dos doentes muitas vezes, ou não?

Nós estamos a falar de comunicação em saúde e isto é uma ciência e é uma arte, e é por isso um verdadeiro desafio. As comissões de ética, é preciso esclarecer, certificam-se que os direitos dos participantes são respeitados e nós sabemos que a CEIC, a Comissão de Ética para a Investigação Clínica, é bastante rigorosa no seu processo de aprovação dos ensaios clínicos, e frequentemente também criticada por isso. Mas é realmente necessário que os participantes compreendam todo o processo em que estão envolvidos e não criem falsas expectativas. Este é um dos pontos em que é preciso trabalhar muito bem a literacia em investigação clínica. Há, por exemplo, uma grande controvérsia sobre os documentos de consentimento informado que podem intimidar os participantes. Muitas vezes são documentos com bastante pormenor e muito extensos. No entanto, a maior parte dos riscos são antecipados, e têm que ser antecipados, expressos nesse documento, e a rigorosa monitorização inerente aos ensaios procura garantir ao máximo a segurança dos participantes. Mas é fundamental que todo este processo seja devidamente explicado aos participantes e que possa ser feita precisamente essa gestão das suas expectativas face ao caráter experimental. Trata-se de uma experiência que todos queremos que corra bem, que tenha bons resultados e corresponda às nossas expectativas, mas temos que nos lembrar que é uma experiência.

Realismo acima de tudo, não é?

Exatamente.

Analisar o valor acrescentado quando chega a hora da autorização da introdução no mercado e comparticipação é também um processo complexo. Benefícios em termos de qualidade e conforto para os doentes, na sua opinião, são suficientemente valorizados?

Nós queremos acreditar que sim. No entanto, continuam-se a discutir, tanto a nível nacional como internacional, a inclusão da perspectiva das pessoas afetadas pela doença nestes processos em que se faz a avaliação da tecnologia no processo de avaliação Para as associações e seus representantes, o processo ainda não é suficientemente claro, embora desde há uns anos, através do projeto Incluir, o Infarmed consulta as associações que foram capacitadas pelo projeto Incluir e pelo próprio Infarmed e recolhe os contributos escritos para o processo de avaliação de tecnologias de saúde. Mas, novamente, é necessária uma formação adequada dos representantes e das associações de doentes para que possam requerer estes elementos necessários ao contributo escrito e que segue, a meu ver, muito bem modelos internacionais que são consensualizados e que procuram, no fundo, garantir a objetividade e a comparabilidade dos procedimentos. Mas claro que é um processo bastante complexo, com lógicas e linguagens próprias e, novamente, aquilo que referi há bocado, esse papel mediador. Os representantes das pessoas com a doença têm que saber incorporar as experiências de vida real, de viver com a doença nesse processo e nessas lógicas e nessas linguagens próprias. Nós sabemos, e é frequentemente reafirmado, que as experiências dos doentes são valorizadas neste processo. E o Infarmed disponibiliza publicamente todos os relatórios de avaliação, mas parece-me que há ainda muito a fazer na formação para o envolvimento nesta área, que é muito complexa. Nós, por exemplo, na Eupatia Portugal, organizámos uma formação no ano passado e procuraremos replicar oportunamente, precisamente para capacitar as associações de doentes para a recolha desses contributos que podem ser integrais no processo de avaliação de tecnologia de saúde.

Quando falamos de investigação clínica, a indústria farmacêutica tem, obviamente, um papel importante. Considera que a inovação introduzida em Portugal tem contribuído para a melhoria da qualidade de vida das pessoas com doença, Elsa Mateus?

Sem dúvida que sim. Senão bastasse a experiência de quem vive com a doença e que graças ao acesso à inovação terapêutica viu melhorar a sua qualidade de vida pelo melhor controlo dos sintomas, pela remissão da doença, pela melhoria do prognóstico. Nós temos bastantes estudos disponíveis que nos últimos anos nos mostram precisamente esse retorno do investimento e o impacto desses ganhos em saúde na participação destes indivíduos na sociedade. Portanto, é uma área em que nós prezamos bastante precisamente esse contributo para a inovação.

Oncologia, doenças reumáticas, doenças do sistema nervoso são algumas das áreas com mais ensaios clínicos. Existe uma preocupação crescente a nível europeu com as necessidades médicas não satisfeitas, nomeadamente as doenças raras, bem como as resistências antimicrobianas. Precisamos de mais incentivos públicos à investigação nessas áreas, Elsa?

Obviamente que sim. Porque nós sabemos que apesar do enorme progresso a que temos assistido, ainda existem muitas doenças nestas áreas para as quais não foi encontrado um tratamento eficaz. E por isso é necessário continuar a investir-se nestas áreas, que têm um enorme peso em termos de carga global da doença, portanto, geram grande incapacidade, sofrimento e consomem muitos recursos. É preciso também não esquecer as doenças raras. E também eu acho que, sobretudo, não devemos perder do nosso horizonte o objetivo de curar, porque nós, além de doenças precocemente e cada vez melhor tratadas, continuamos a precisar de encontrar a cura para a grande maioria e enfrentar esse desafio crescente da multimorbilidade, da presença de duas ou mais doenças crônicas no mesmo indivíduo, que é cada vez mais reconhecido como um dos problemas fundamentais de saúde pública e dos cuidados de saúde. É necessário continuar, certamente, a investir nestas áreas e tentar ir ao encontro destas necessidades não satisfeitas.

Costuma dizer-se que ninguém conhece as doenças como quem passa por elas. Que papel imagina para os doentes na investigação clínica do futuro?

Sem dúvida, um papel mais ativo e pró-ativo.

Como assim?

Seja no seu envolvimento precoce, como parceiros na investigação, na equipa de investigação, desde o desenho do projeto de investigação ao seu desenvolvimento e aplicação no chamado mundo real, seja como um papel crescente como promotores, lá está a proatividade, sempre um papel pró-ativo, como promotores de investigação, pressionando para a investigação nas necessidades por satisfazer, como também já referimos. E, portanto, a Eupatia Portugal procurará continuar a contribuir, certamente, para que esta seja uma realidade num futuro próximo.

Comunicar muito, não é?

Comunicar muito e comunicar bem, essencialmente com rigor, credibilidade e de forma que seja compreensível e acessível ao cidadão leigo, que está por fora destas linguagens mais específicas deste campo.

Acho que foi o que fizemos nos últimos minutos. Muito obrigado, Elsa Mateus.

Muito obrigada, eu.

Acredito que os nossos ouvintes ficaram com uma visão mais completa sobre este tema. Voltamos daqui a 15 dias para continuar a pôr a saúde em primeiro lugar. Até lá.