Matilde. Medicamento será sempre pago pelo Estado se for administrado em Portugal /premium

03 Julho 2019452

Se o Zolgensma entrar em Portugal será como medicamento hospitalar e financiado a 100% pelo Estado. Mas só para Matilde. Cada uma das outras 10 crianças com a doença terá de fazer o pedido individual.

Nunca será a família de Matilde, a bebé que sofre de atrofia muscular espinal, a suportar a fatura de dois milhões de euros que custa o medicamento mais caro do mundo e que lhe pode travar a doença, desde que seja administrado em Portugal. E este é o cenário mais provável, como o Observador explicou, já que o estado de saúde de Matilde, que sofre de uma doença rara que afeta mais 10 crianças em Portugal, desaconselha uma viagem intercontinental.

Para o Zolgensma chegar a Portugal, uma vez que o seu uso ainda não foi autorizado na Europa, é preciso percorrer uma cadeia burocrática que termina no Infarmed. Se a agência portuguesa do medicamento der luz verde ao seu uso, então ele entra no país como medicamento hospitalar, ou seja, financiado a 100% pelo Estado. Assim, no final, a fatura do Zolgensma é paga pelo hospital, neste caso o de Santa Maria, em Lisboa, e nunca pela família. Aliás, não é sequer possível que fosse de outra forma, explicaram ao Observador várias fontes oficiais ligadas ao processo.

Os dois milhões de euros já angariados para tratar a bebé de dois meses — que já se encontra na enfermaria depois de vários dias nos cuidados intensivos — serão doados às famílias “de outras Matildes”. A garantia voltou a ser dada esta quarta-feira pelos pais da criança na página de Facebook, na qual mantém atualizadas as notícias sobre o seu estado de saúde.

A autorização especial que poderá ser utilizada para o medicamento entrar em Portugal — se a equipa médica da criança considerar ser esta a melhor opção, decisão que ainda não foi tomada — será válida apenas para Matilde. Quando se recorre a esta figura legal para comprar um medicamento que ainda não foi autorizado na Europa, ela tem de ser pedida para uso num doente específico. As outras 10 crianças que sofrem de atrofia muscular espinal de tipo 1 em Portugal não poderão aproveitar a entrada do Zolgensma no país. Caso queiram usar o mesmo remédio, terão de ser feitos pedidos individuais nesse sentido.

Primeira decisão: médica da Matilde tem de fazer uma escolha

O nome técnico do que se vai passar a seguir — se a médica da Matilde assim o decidir — é uma AUE, sigla que significa utilização excecional de medicamentos,  que é uma das maneiras de fazer entrar em Portugal um remédio que ainda não foi aprovado pelo Infarmed. Neste caso, tem uma dificuldade acrescida porque nem a agência europeia do medicamento, a EMA, aprovou o seu uso na Europa. Ou seja, os riscos serão, na teoria, maiores ao usar um medicamento inovador já que ainda não estão estudados. O Zolgensma, produzido pela americana AveXis, empresa do Grupo Novartis, só foi aprovado nos EUA em maio passado.

“Isto não é uma questão da EMA estar atrasada em relação à agência norte-americana do medicamento, a FDA. Às vezes é o contrário, são autorizados primeiro na Europa. Estamos a falar de medicamentos experimentais e que é preciso serem avaliados por peritos antes de poderem ser introduzidos no mercado”, explica Aranda da Silva, farmacêutico e antigo presidente do Infarmed. “Nestes casos, como o do medicamento para a Matilde, o mais vulgar é utilizar-se a AUE, se a avaliação clínica for favorável. O Infarmed não faz nada se não receber este pedido de autorização que, antes de mais, tem de ser emitido pela médica do doente”, esclarece.

A cadeia de comando começa então na médica do paciente. É preciso que avalie o doente e considere que o medicamento é a melhor solução para aquele caso e que não existe outra opção terapêutica. Em seguida, também a Comissão de Farmácia e Terapêutica do estabelecimento de saúde é ouvida, para o hospital dar a sua autorização. Só depois o pedido é remetido para o Infarmed que dá o OK final. Ou o chumbo.

A autorização especial que poderá ser utilizada para o medicamento entrar em Portugal será válida apenas para Matilde. Quando se recorre a esta figura legal para comprar um medicamento que ainda não foi autorizado na Europa, ela tem de ser pedida para uso num doente específico. As outras 10 crianças que sofrem da doença não poderão aproveitar a entrada do Zolgensma no país. 

“A palavra do Infarmed é a final. Depois disto não são precisos mais pedidos de autorização, nem sequer o processo vai ao Ministério da Saúde”, explica fonte da agência.

“Quando o pedido chega ao Infarmed é muito rápido. Normalmente já vem muito bem justificado pelo hospital. Reúnem-se os peritos necessários e, em menos de uma semana, toma-se uma decisão. A autorização é uma questão técnica, decidida pelo Infarmed, não é preciso o ministério autorizar por cima”, clarifica Aranda da Silva. No entanto, ressalva, para justificar o pedido é preciso que não haja alternativas no mercado.

“Em Portugal temos outro medicamento, o Nusinersen, mas que é muito diferente daquele que a família da Matilde procura agora. Ele atrasa a doença, mas tem de ser tomado várias vezes ao longo da vida. Este novo é um salto brutal, é de toma única, e é completamente inovador. Aliás, penso que iremos assistir à introdução de mais medicamentos deste género nos próximos anos”, sustenta o atual diretor da Revista Portuguesa de Farmacoterapia.

A neuropediatra Maria Manuela Almeida Santos não vê que o facto de existir no mercado o Nusinersen, vendido com o nome comercial Spinraza, impeça o Infarmed de deixar entrar o Zolgensma. “Há uma diferença significativa entre os dois e assim que houver condições para usar o novo penso que será essa a decisão médica que tomaremos sempre. Claro que neste momento temos mais dados sobre o que está no mercado há mais tempo. Quando os comparamos, com base naquilo que já sabemos, parece-me que este novo é mais eficaz até na comparação dos custos, porque é de toma única. A longo prazo fica mais barato”, argumenta a presidente do Colégio da Subespecialidade de Neuropediatria da Ordem dos Médicos.

Aranda da Silva concorda e relembra que os medicamentos na Europa acabam por ser 40 a 50% mais baratos do que nos Estados Unidos, acreditando que quando chegar a Portugal o seu preço estará muito abaixo dos dois milhões.

No futuro, e porque acredita que o medicamento acabará por estar disponível no Serviço Nacional de Saúde, Maria Manuela Almeida Santos defende que, desde que a criança seja elegível, será este o preferido das equipas clínicas. “Há vários fatores que temos de levar em conta, a idade em que pode ser administrado, por exemplo. Nos Estados Unidos os testes clínicos foram feitos com crianças até os dois anos, mas a aprovação da FDA é em crianças antes dos 6 meses. O que nós vemos é que com este novo medicamento as crianças conseguem andar, conseguem engolir sozinhas e deixar a ventilação, uma autonomia que o outro medicamento não lhes dava”, explica a neuropediatra.

Antes de existir medicamentos, a esperança média de vida de uma criança com a doença de Matilde — a atrofia muscular espinal de tipo 1 — era de dois anos

E as outras Matildes?

Segundo os números da Ordem dos Médicos de abril passado, “e salvo algum óbito que tenha acontecido de que eu não tenha conhecimento”, há mais 10 crianças com atrofia muscular espinal no país, diz Maria Manuela Almeida Santos. Quando se fala em trazer este medicamento para Portugal através de uma AUE é preciso pensar também nos outros doentes, lembra a neuropediatra.

A solução passará por também os médicos dos restantes doentes, caso sejam elegíveis para receber o medicamento, façam pedidos de AUE, já que as autorizações são individuais e feitas em nome de um doente específico. Há outro critério a respeitar: que as crianças estejam a ser seguidas num hospital público, já que os privados não podem fazer pedidos de AUE, explica fonte do Infarmed.

Toda esta situação poderá ser diferente a partir do momento em que haja autorização para utilizar o medicamento na Europa. “Depois disso, a agência do medicamento de cada país negoceia o financiamento com as farmacêuticas e há formas de fazer entrar o medicamento no país. Pode-se, por exemplo, fazer um levantamento do número de doentes, emitir as respetivas AUE e combinar que o pagamento seja feito só depois de negociado o valor final”, esclarece fonte do Infarmed. Em 2015, passou-se uma situação semelhante com um tratamento inovador para a hepatite C. “Inicialmente, a farmacêutica pedia milhares de euros pelo medicamento e o preço final acordado acabaria por ser muito menor”, lembra Aranda da Silva.

Durante este processo, e porque o remédio já pode entrar legalmente no país, também hospitais privados poderão adquiri-lo e administrar aos seus doentes, pagando-se o preço de tabela que, por enquanto, está quase nos dois milhões de euros.

A partir do momento em que o valor esteja negociado, o Zolgensma fica disponível no Serviço Nacional de Saúde, como medicamento hospitalar, sempre financiado a 100% pelo Estado português.

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