A FDA (Food and Drug Administration, organização que controla os medicamentos e alimentos nos Estados Unidos da América) está a ser pressionada a autorizar de forma extraordinária uma nova droga para os doentes de esclerose lateral amiotrófica (ELA). Chama-se GM604 e é produzida pela Genervon, uma empresa de biotecnologia com sede na Califórnia.

A GM604 foi testada em 12 pacientes com ELA e os resultados são muito promissores na melhoria da qualidade de vida e longevidade, o que justifica, de acordo com a companhia de biotecnologia, o pedido de aceleração de aprovação junto da FDA. Na prática, esta solicitação tem por objetivo obter autorização para saltar algumas etapas nos processos de análise que precedem a comercialização de um medicamento. São ensaios laboratoriais e clínicos que, além de caros, são demorados. Estes pedidos têm um caráter excecional e estão contemplados nos regulamentos da FDA.

Os pedidos de aprovação excecional não são raros e aplicam-se a tratamentos para doenças fatais, como por exemplo o cancro. A esclerose lateral amiotrófica também se enquadra neste contexto, mas a carga social desta doença foi projetada pelo Ice Bucket Challenge, um desafio (do banho gelado) que dominou as redes sociais no ano passado.

A ELA é uma doença neurodegenerativa caracterizada pela destruição dos neurónios responsáveis pelo movimento. A evolução lenta e incapacitante desta doença foi o mote para o filme “A Teoria de Tudo” (2014), filme que conta a história do físico e cosmólogo Stephen Hawking (73 anos), um dos pacientes de ELA com história de maior longevidade. O tempo médio de sobrevivência para os doentes com ELA, depois do diagnóstico, está entre os três e os cinco anos.

Os números e características da doença deram origem a uma onda de pressão junto da FDA para que o programa de aceleração seja aprovado. O The Washington Post relata que diversas associações têm vindo a promover ações como a publicação de vídeos emotivos e uma petição que já ultrapassou mais de meio milhão de assinaturas.

A situação é delicada. Por um lado, os métodos de análise da FDA visam garantir a máxima segurança para o paciente no momento em que o medicamento é comercializado. Do outro, estão milhões de doentes com a vida presa por uma doença profundamente incapacitante. Eric Valor, um doente de ELA com 46 anos de idade, sublinha que a relação da aparente segurança da nova droga com o respetivo potencial faz dela um forte candidato para o lóbi de pressão junto da FDA, ou seja, para que seja utilizado em doentes terminais: “É o balanço entre a esperança e a ciência.”