A empresa de biotecnologia BSIM Therapeutics, de Coimbra, anunciou a seleção do seu primeiro medicamento experimental concebido para tratar especificamente a cardiomiopatia amilóideassociada à proteína transtirretina (doença rara que afeta o coração).

“O BSIM-3A05D é um de vários compostos de que a empresa dispõe e que continuará a avaliar com o objetivo de dirigir terapias a diferentes órgãos e diferentes manifestações clínicas das amiloidoses (depósito de proteínas nos órgãos) mediadas pela proteína transtirretina, de modo a dar resposta a uma ampla variedade de necessidades médicas não atendidas”, explica a empresa, em comunicado.

Segundo a nota, a biotecnológica de Coimbra identificou pequenas moléculas orgânicas que exercem atividade de estabilização proteica e evitam a formação de amilóide por transtirretina, um alvo clinicamente validado no tratamento de várias amiloidoses.

Concluídos os ensaios pré-clínicos necessários, a empresa planeia avançar o candidato BSIM-3A05D para desenvolvimento clínico, nomeadamente ensaios de segurança (fase 1) e eficácia (fase 2) em humano.

O composto “representa um marco importante do desenvolvimento do portfólio de produtos da BSIM, no objetivo da empresa desenvolver medicamentos inovadores para dar resposta às necessidades terapêuticas dos doentes afetados por amiloidoses”, refere o diretor executivo Rui Brito, citado no comunicado.

O responsável salienta que os atuais tratamentos para a cardiomiopatia amilóide associada a transtirretina, no mercado ou em desenvolvimento clínico, “abriram o caminho para a farmacoterapia daquela proteína, no entanto carecem de eficácia alargada numa população de doentes geneticamente heterogénea, ou de uma relação custo-benefício adequada a tratamentos de longa duração”.

A BSIM acredita “que a combinação entre a atividade biológica sem precedente revelada pelo BSIM-3A05D e as suas propriedades farmacológicas bem balanceadas conferem a este composto elevado potencial para um tratamento seguro e eficaz da cardiomiopatia amilóide associada a transtirretina, oferecendo uma nova arma terapêutica para a crescente população diagnosticada com esta patologia em todo o mundo”.

De acordo com a empresa, a cardiomiopatia amilóide associada a transtirretina é uma doença progressiva e quase sempre fatal, caracterizada por depósitos daquela proteína no miocárdio do coração, que pode ter pode ter origem hereditária ou espontânea, e está associada a insuficiência cardíaca.

Encontra-se diagnosticada em aproximadamente 40.000 pessoas em todo o mundo, mas há estimativas que sugerem que pode afetar mais de 200.000 pessoas a partir dos 30 anos de idade”, lê-se no comunicado.

A BSIM acrescenta que, por outro lado, aquela doença tem vindo a ser crescentemente identificada como responsável por insuficiência cardíaca em pessoas acima dos 60 anos.