Uma equipa de cientistas do Laboratório de Expressão Genética do Instituo de Salk, nos Estados Unidos, conseguiu restaurar substancialmente a visão em ratos cegos. De acordo com o estudo publicado esta quarta-feira na revista Nature, a visão dos ratos foi recuperada depois de a equipa ter introduzido informação genética específica numa localização precisa do genoma transportado pelas células sem capacidade de divisão. Este é um passo importante para descobrir tratamentos para novas doenças que afetam órgãos como o cérebro ou o coração. Mas ainda é muito cedo para concluir que a técnica resulta em humanos.

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Há dois tipos de células: as que se conseguem dividir e as que não se dividem. Ambas têm formas diferentes de corrigir as cadeias de ADN danificadas que têm nos seus núcleos e que preveem as suas funções. As células com capacidade de divisão – como as da pele ou do intestino – usam a recombinação homóloga para as reparações: dois filamentos de ADN semelhantes alinham-se e trocam material genético de modo a que a parte danificada seja substituída por outra saudável. As células sem capacidade de divisão – com as do coração ou do cérebro – usam antes a união terminal não homóloga, que ocorre quando as extremidade de duas moléculas de ADN são justapostas para se recombinarem, alterando a cadeia de ADN original.

A resposta está na biologia molecular. O que mudou na abordagem destes cientistas é que, em vez de se concentrarem nas células com capacidade de divisão – como as da pele ou intestinos, que usam um mecanismo chamado recombinação homóloga para repararem as suas cadeias de ADN -, a equipa decidiu antes concentrar-se nas células sem capacidade de divisão, que utilizam um sistema diferente – a união terminal não homóloga – para corrigirem a informação genética deficiente. O relatório apresentado pelos cientistas norte-americanos explica que usaram uma “tesoura e cola genética” (o CRISPR-Cas9) para introduzir informação numa localização muito precisa do genoma.

Que informação é essa? A equipa dos Estados Unidos criou um “pacote” de ácidos nucleicos a que chamaram de HITI e introduziu-o num vírus inerte. Esse vírus foi administrado aos ratos cegos e a informação genética prevista pelo pacote HITI introduziu-se no genoma transportado pelos neurónios desses ratos. É como usar as fraquezas da célula a seu favor: “Ao imitar as extremidades quebrados do ADN interno (aquele que já estava na célula), num ADN externo (o que foi transportado pelo vírus), o mecanismo de reparação normal da célula entra em ação e obtemos uma célula que já não se divide, mas que modifica o novo ADN de modo preciso. O simples feito de usar o sistema natural das células que já não se dividem para fazer a correção dirigida é a mensagem principal das nossas observações”, explica Juan Carlos Izpisúa, um dos cientistas envolvidos no projeto, ao El Mundo.

Embora não haja provas suficientes de que esta técnica funcionaria em humanos, há esperanças numa experiência paralela feita também em ratos sobre a retinite pigmentosa, que leva à degeneração da retina. Em ratos com essa doença inseriu-se um pacote HITI com a cópia correta de um gene que, estando danificado, expressava a informação para a retinite pigmentosa. Ao fim de cinco semanas, os ratos doentes já conseguiam responder a estímulos luminosos e tudo indicava que as células da retina se estavam a curar.

O sistema descoberto pela equipa norte-americana não trata apenas células do sistema visual, daí ser tão promissora. É que, como complementa os mecanismos de correção genética em células que não se dividem, pode também ser útil para curar doenças do foro neurológico ou cardiológico. O próximo passo é entender até que ponto pode este “pacote” ajudar os cientistas a curar essas doenças em humanos.