Há seis crianças em Portugal que foram diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinal tipo 1 e que vão ser tratadas com o medicamento Zolgensma, que ficou conhecido por ser o tratamento milionário que motivou uma angariação de fundos para a bebé Matilde.
Desde o caso da bebé, em 2019, que há bebés portugueses — foram quinze — a receber este tratamento, todos com menos de 24 meses. Agora, serão seis as crianças entre três e seis anos a receber o medicamento, estando o Infarmed a concluir as negociações sobre o preço e fornecimento do remédio, adianta esta terça-feira o Jornal de Notícias.
A única restrição para a toma do medicamento não é de idade, mas de peso — pode ser usada em crianças que pesem até 21 quilos, pelo que crianças mais velhas poderão agora ser tratadas.
Bebés Matilde e Natália já tomaram o medicamento para a atrofia muscular espinhal
Atualmente, o medicamento, de toma única, custa perto de 700 mil euros, explica o mesmo jornal. Até março deste ano, o Estado já tinha pago 4,1 milhões de euros em tratamentos, desde que em 2019 começou a pagar a medicação da bebé Matilde.
O medicamento foi entretanto aprovado a nível europeu, em maio de 2020, e usado em mais de 1200 crianças pelo mundo.
A Atrofia Muscular Espinal tipo 1 é uma doença rara que causa perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, afetando todos os músculos do corpo. A doença ficou mais conhecida em Portugal com o caso de Matilde, a bebé cujos pais iniciaram uma campanha nacional de angariação de fundos para pagar os tratamentos.
Bebé Matilde. Ministério Público investiga dinheiro doado para pagar medicamento
Apesar de o Estado ter acabado por assumir os gastos, a conta terá chegado a acumular mais de 2 milhões de euros em donativos, o que justificou a abertura de um inquérito no DIAP de Lisboa. Na altura, os pais da bebé asseguraram que o dinheiro teria sido usado também para ajudar dezenas de outras crianças.
